La Commission de la transparence (CT) vient de publier un avis[1] – à la demande du ministère de la Santé – précisant celui du 1eravril 2026 sur QALSODY (Biogen) dans la maladie de Charcot[2]. Il lui était notamment demandé d’identifier la population la plus susceptible de bénéficier du traitement, et de définir des critères de priorisation au regard du besoin médical et des données cliniques.
De telles demandes semblent devenir de plus en plus fréquentes pour les médicaments onéreux. WEGOVY (Novo Nordisk) et MOUNJARO (Lilly) ont déjà été concernés[3], et VYNDAQEL (Pfizer) pourrait l’être prochainement[4].
La HAS et la CT se sont récemment prononcées sur des sous-populations « prioritaires » pour le remboursement
Pour obtenir une « priorisation » suite à un avis rendu par la CT, le ministère peut saisir :
- le Collège de la HAS – cas de WEGOVY et MOUNJARO. Tout en soulignant que « le travail de priorisation de[s] patients […] devant bénéficier des agonistes du GLP-1 est [..] difficile », le Collège de la HAS a défini, par ordre de priorité, six sous-populations (la population cible de la CT correspondant à la dernière) ;
- la CT elle-même – cas de QALSODY. Dans son nouvel avis, la CT maintient son évaluation favorable pour toute la population de l’AMM, faute d’ « arguments scientifiques robustes » pour définir une population « prioritaire ». Elle suggère toutefois de privilégier les patients traités dans le cadre compassionnel et ceux remplissant certains critères de gravité établis sur la base d’un avis d’expert, « en cas d’impossibilité de prendre en charge l’ensemble des patients […] ».
Ces avis peuvent impacter le périmètre de prise en charge. Pour WEGOVY et MOUNJARO, les patients ayant un IMC initial ≥ 35 kg/m² sans comorbidité – pourtant jugés éligibles au remboursement par la CT – ont été exclus du périmètre finalement retenu par les ministres, sur la base du classement établi par le collège de la HAS[5].
Reste à observer quelles conséquences les ministres tireront des recommandations formulées par la CT dans son nouvel avis pour QALSODY…
Les deux parties pourraient y trouver un intérêt économique…
Côté administration, l’objectif affiché est de limiter les dépenses publiques[6].
Toutefois pour l’industriel, une population « prioritaire » plus restreinte peut aussi être une opportunité, notamment dans un contexte marqué par la politique américaine de Most Favoured Nation (MFN) :
- une population de taille plus restreinte se traduit par des volumes de vente plus faibles ;
- si le besoin médical de la population identifiée est mieux caractérisé, il peut conduire à un « meilleur » niveau d’ASMR ;
- et ainsi, un prix plus élevé que celui négocié pour l’ensemble de la population cible pourrait être justifié[7].
… à condition que le « risque » financier lié aux remboursements indus ne soit pas supporté par le seul industriel
Toutefois la restriction du périmètre de prise en charge peut également s’avérer très coûteuse pour les industriels. En effet, lorsqu’il existe un risque de prescription hors indications remboursables, le CEPS recourt aux remises de « capping » [8] (au-delà d’un certain montant, l’industriel reverse 100% du chiffre d’affaires).
Dans une telle configuration, la restriction du périmètre de prise en charge peut conduire à un prix net moyen inférieur à celui qui aurait été fixé pour l’ensemble de la population cible…
Il est donc essentiel de définir, dès la négociation initiale du prix :
👉 quelles mesures peuvent être mises en place par les pouvoirs publics et/ou par l’industriel pour encadrer les ventes hors indications remboursables
👉 quel(s) acteur(s) porte(nt) la responsabilité financière des ventes hors indications remboursables, et selon quelles modalités
Le cabinet GD Avocats conseille et accompagne les industriels dans le cadre de leur stratégie d’accès au marché et les procédures précontentieuses et contentieuses associées.
Contactez-nous par e-mail : contact@gd-associes.com
[1] Avis de la CT du 15 juillet 2026 sur QALSODY.
[2] Plus précisément, l’indication est « le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1) ».
[3] Avis n° 2025.0075/AC/SEM du 18 décembre 2025 du collège de la HAS portant sur les sous-populations à prendre en charge prioritairement parmi les patients éligibles aux médicaments WEGOVY (sémaglutide) et MOUNJARO (tirzépatide).
[4] Proposition n° 26 du Rapport « Charges et Produits pour 2027 » : « Saisir la HAS pour revoir le périmètre de remboursement de VYNDAQEL ».
[5] Arrêtés du 10 juin 2026 (abrogeant ceux du 23 mai 2026) portant inscription de WEGOVY et MOUNJARO sur les listes « ville » et « collectivités », publiés au JORF n° 0136 du 12 juin 2026.
[6] Dans sa saisine sur QALSODY, la DGS motive sa demande « au regard des enjeux sanitaires, organisationnels et financiers associés à cette prise en charge ». Par ailleurs, notons que la saisine de la DGS pour WEGOVY et MOUNJARO a été faite suite à un avis de la CEESP dans lequel elle estimait à 2,8 milliards d’euros l’impact budgétaire à 3 ans de WEGOVY, dans son indication d’AMM, et que, pour préconiser une réévaluation de sa population cible, la CNAM part du constat que VYNDAQEL représente 1,08 milliard de dépenses brutes en 2025, ce qui en fait le « premier » médicament remboursé en ville.
[7] Article L. 162-16-4 du code de la sécurité sociale.
